https://frosthead.com

Редактирование генов CRISPR для лечения пациентов впервые

Исследователи в Западно-Китайской больнице в городе Чэнду в провинции Сычуань впервые ввели пациенту клетки, модифицированные с помощью метода редактирования гена CRISPR-Cas9, сообщает Дэвид Цираноски из Nature . Это ранний шаг в новую эру редактирования генов, которая обещает революционизировать здоровье, сельское хозяйство, сохранение и другие области биологии.

Связанный контент

  • Генное редактирование эмбрионов дает представление о базовой биологии человека

CRISPR - это метод редактирования генов, полученный из естественных иммунных систем, обнаруженных у различных бактерий, пишет Сара Чжан для Gizmodo . Эти виды держат в своем геноме «галерею жуликов» вирусной ДНК, чтобы они могли ее распознать, если она проникнет в их клетки. Если вирусная ДНК обнаружена, бактерии внедряют связанные с CRISPR ферменты (также известные как Cas), которые могут обнаружить ДНК вирусного вторжения и точно ее перехватить.

Исследователи поняли, что если они смогут показать белкам Cas часть ДНК-мишени, ферменты будут патрулировать геном, отрывая эти кусочки кода. Этот оригинальный метод позволил им угнать систему, чтобы точно редактировать гены. Бактерии с наиболее эффективным генетическим самонаводящимся устройством на самом деле Streptococcus pyogenes, вызывающие острый фарингит. В настоящее время ученые работают с техникой CRISPR-Cas9, чтобы попытаться вырезать последовательности генов, вызывающих генетические заболевания, и даже недавно использовали ее для частичного восстановления зрения у слепых животных.

В этом последнем заявлении онколог Лу Ю из Университета Сычуань и его команда выделили определенный набор борющихся с раком Т-клеток от пациента с агрессивной формой рака легких. Эти иммунные клетки должны атаковать аномальные клетки, подобные тем, которые обнаруживаются в раковых опухолях, но они не всегда работают. Некоторые раковые опухоли используют рецептор PD-1 Т-клеток, который отключает иммунный ответ. Таким образом, исследователи вырезали область ДНК, которая кодирует белки PD-1, используя систему CRISPR-Cas9, и культивировали эти модифицированные Т-клетки, прежде чем снова вводить их обратно больному пациенту.

Надежда состоит в том, что, удаляя генетический код для белков PD-1, Т-клетки будут атаковать рак без остановки.

Первая инъекция прошла гладко, и пациент получит вторую дозу, но конфиденциальность пациента ограничивает объем информации, которую могут предоставить исследователи, сообщает Cyranoski. Десять других пациентов будут подвергаться аналогичному лечению, получая от двух до четырех инъекций, и затем будут подвергаться мониторингу в течение шести месяцев.

Карл Джун, который изучает иммунотерапию в Университете Пенсильвании, говорит, что это исследование, скорее всего, подстегнет здоровую конкуренцию. «Я думаю, что это вызовет« Спутник 2.0 », биомедицинский поединок о прогрессе между Китаем и США, что важно, поскольку конкуренция обычно улучшает конечный продукт», - говорит он Сираноски.

Трейси Стейдтер из Seeker сообщает, что в настоящее время лаборатория в июне единственная в Соединенных Штатах, получившая одобрение FDA на использование методов CRISPR для Т-клеток, предназначенных для людей.

Но исследователи в США целенаправленно продвигаются медленно на фронте CRISPR, сообщает Staedter. В 2015 году исследователи в Пекине использовали CRISPR для модификации генома человеческого эмбриона, хотя они не давали ему развиваться. Это привело к жарким спорам об этике использования зарождающихся технологий на людях и привело к тому, что Национальные институты здравоохранения создали консультативный комитет для контроля любых предложений по использованию CRISPR на людях.

Редактирование генов CRISPR для лечения пациентов впервые