Новое исследование, проведенное на этой неделе, расширило границы редактирования генов, еще раз продемонстрировав, что ученые теперь могут успешно восстанавливать определенные вызывающие болезни мутации в человеческих эмбрионах. Результаты, опубликованные вчера в журнале Nature, получили множество заголовков, а новости об этом даже просочились в начале прошлой недели. Хотя это и не первый случай редактирования эмбрионов человека, объявление вновь разожгло спор об этике редактирования генов. Вот пять вещей, которые вы должны знать об этом последнем исследовании.
1. CRISPR снова наносит удар
В этом исследовании ученые работали с системой редактирования генов CRISPR-Cas9, которая похожа на гены. Он основан на естественной иммунной системе, обнаруженной у многих видов бактерий, в которых микробы хранят «хит-лист» вирусной ДНК в своих геномах, чтобы они могли распознавать будущих опасных злоумышленников. Если присутствует какая-либо из этих ДНК, бактерии внедряют ферменты, называемые Cas (CRISPR-ассоциированные белки), которые точно и эффективно отнимают эту ДНК.
В последнем исследовании ученые использовали этот инструмент для удаления мутации в гене MYBPC3, которая приводит к утолщению сердечной мышцы - потенциально смертельному состоянию, сообщает Эмили Маллин из MIT Technology Review . После успешной перехватки они скопировали исправленную версию в секцию.
2. Это не первое редактирование в своем роде человеческих эмбрионов
Это исследование было известно тем, что в нем использовались жизнеспособные зародыши или зародыши, которые могли бы перерасти в ребенка, если им будет позволено расти, сообщает Дина Файн Моран для Scientific American . Это первый раз, когда это случалось на почве США, но ученые в Китае уже много лет стараются изо всех сил. В 2015 году группа китайских исследователей впервые генетически модифицировала эмбрионы. А в начале этого года другая группа исследователей впервые модифицировала гены жизнеспособных эмбрионов.
Правительству США и его филиалам, в том числе крупным регулирующим органам, таким как Управление по контролю за продуктами и лекарствами, запрещено финансировать исследования, в которых участвуют человеческие эмбрионы. Это означает, что исследователи должны были использовать частные или институциональные средства для этого исследования, сообщает Heidi Ledford for Nature . Доклад в феврале осторожно открыл дверь для возможного будущего финансирования правительством США исследований по редактированию генов эмбрионов, но неясно, когда эта рекомендация войдет в нормативные акты.
3. Следующий шаг может переместиться за границу
Следующий шаг в этом исследовании - выяснить, могут ли эмбрионы, модифицированные таким образом, действительно расти здоровым образом, сообщает Ian Sample of The Guardian . Но США строго запрещают проведение подобных клинических испытаний, и вряд ли эти правила изменятся в ближайшее время.
«Впереди еще долгий путь», - говорит Sample автор исследования Шухрат Миталипов. «Неясно, когда нам будет позволено двигаться дальше».
Чтобы двигаться вперёд, исследователям, возможно, придется отправиться куда-то куда более уместно, сообщает Кейт Лунау из Vice Motherboard . «Мы поддержали бы перенос этой технологии в разные страны», - рассказывает Миталипов Лунау.
4. Есть противоречие
Множество аналитических материалов и редакционных статей сопровождали вчерашние новости об этом исследовании, многие из которых выражали озабоченность по поводу того, насколько далеко это исследование толкает науку на неизвестную территорию, и призывают к осторожности.
«Мы слишком много не знаем о безопасности редактирования генов, чтобы позволить искусственным людям, способным передавать мутации, бродить по Земле. Каковы потенциальные последствия для здоровья даже при незначительных ошибках редактирования? Мы пока не знаем», Алессандра Потенца пишет для The Verge об отчете, опубликованном вчера международной группой генетиков.
«Государственная политика и область биоэтики не догнали науку о генетическом вмешательстве», - пишет редакционная коллегия Los Angeles Times . «Первостепенное значение имеет правильное редактирование генов человека, а не просто его скорей».
Другие отстаивали эту новость как надежду для тех, кто борется с наследственными заболеваниями. Это включает Алекса Ли, который страдает от наследственной оптической невропатии Лебера, редкого митохондриального заболевания. Он пишет для The Guardian:
«Для тех, кто не подвержен генетическим заболеваниям, легко отклонить научный прогресс как шаг к будущему, в котором мы начинаем выбирать критерий цвета глаз или волос из каталога« Сделай сам ». Но для таких людей, как я, пострадавших от неизлечимая генетическая болезнь, которая заставила меня ослепнуть, научные достижения в области редактирования генов и митохондриальной заместительной терапии не дают ничего, кроме надежды ».
5. Мы не проектируем детей (пока)
«Об этом широко сообщалось как о заре эры дизайнерского младенца, и, вероятно, это пятый или шестой раз, когда люди сообщали об этом рассвете», - говорит биоэтик Альта Чаро Эд Йонг из The Atlantic . "И это не так."
Во-первых, как сообщает Меган Молтени из Wired, выбрать черты характера для ребенка на самом деле гораздо сложнее, чем этот процесс. Ученые в этом исследовании взяли один ген и модифицировали его, чтобы добраться до эмбриона, чтобы скопировать здоровую последовательность ДНК вместо мутированного.
«Все всегда говорят о генном редактировании. Мне не нравится редактирование слов. Мы ничего не редактировали и не модифицировали », - рассказывает Миталипов Молтени. «Все, что мы сделали, это немодифицировали мутантный ген, используя существующий материнский ген дикого типа».
Такие черты, как рост, цвет волос и цвет глаз, контролируются сотнями или тысячами отдельных генов так, что ученые еще не до конца понимают. И им потребуется соединение целых новых последовательностей ДНК, которые должны быть созданы или взяты от других людей. Тем не менее, исследователи предвидят будущее, в котором это можно будет обсудить, и надеются увидеть его разумным контролем.
«Есть опасения, что это может быть использовано для улучшения, поэтому общество должно провести черту», - говорит Миталипов Юн. «Но это довольно сложная технология, и регулировать ее будет несложно».
