Управление по контролю за продуктами и лекарствами подписало первое одобренное в США лечение генной терапией, открыв новый медицинский путь в стране.
«Мы вступаем в новый рубеж в области медицинских инноваций, имея возможность перепрограммировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать смертельно опасный рак», - говорится в заявлении комиссара FDA Скотта Готтлиба. «Новые технологии, такие как генная и клеточная терапия, обладают потенциалом для трансформации медицины и создают переломный момент в нашей способности лечить и даже лечить многие неизлечимые болезни».
«Историческое действие», как назвал его FDA, одобряет лечение фармацевтической компанией Novartis от ювенильного острого лимфобластного лейкоза, сообщает Jocelyn Kaiser для журнала Science . Для терапии иммунные Т-клетки берут из крови человека и модифицируют, чтобы добавить ген, который создает белок, который побуждает Т-клетки атаковать клетки лейкемии.
В отличие от стандартных химиотерапевтических препаратов, назначаемых многим пациентам, этот метод, называемый иммунотерапией CAR-T, по сути, создает индивидуальное лечение для каждого человека, сообщает Дамиан Гарде для STAT News. Однократная доза лечения, названная разработчиком Kymriah, оставила 83% пациентов без рака после трех месяцев клинических испытаний.
Но это не все хорошие новости. Обращение обойдется в 475 000 долларов, сообщает Garde, что, хотя и дорого, намного меньше, чем ожидали многие сторонние наблюдатели. Пациентам придется отправиться в одно из 32 мест в США, чтобы извлечь и модифицировать их Т-клетки в течение 22 дней. И, как сообщает Кайзер, нехватка во время клинических испытаний уже представляла проблему в некоторых медицинских центрах.
И несмотря на все свои преимущества, это лечение может сопровождаться пугающими побочными эффектами, сообщает Beth Mole для Ars Technica. Наиболее интенсивным является синдром высвобождения цитокинов, когда иммунная система может перейти в состояние повышенной нагрузки, поражая организм, вызывая воспаление, недостаточность органов, судороги, бред, отек мозга и, в некоторых случаях, даже смерть. На данный момент Kymriah разрешено применять только людям в возрасте до 25 лет, которые уже попробовали более традиционное лечение лейкемии и имели рецидив.
Хотя FDA называет это генной терапией, некоторые эксперты ставят под сомнение их определение этого термина, пишет Кристен Браун для Gizmodo . Разногласия связаны с тем, что модифицированный ген сам по себе ничего не лечит и не устраняет биологический дефект. Скорее лечение перенаправляет Т-клетки для борьбы с болезнью.
Тем не менее, это последнее одобрение является захватывающим шагом в борьбе с раком. До принятия этого решения методы генной терапии ранее были одобрены регулирующими органами в Европе и Китае, сообщает Kaiser. Как отмечает Кайзер, поскольку генетическое редактирование в США и Америке продолжает набирать обороты, вероятно, появятся и другие одобрения, включая возможное лечение, которое может вылечить врожденную слепоту.
