На прошлой неделе группа исследователей рекомендовала правительству Соединенных Штатов разрешить ученым опробовать противоречивую методику генной терапии, которая требует объединения генетического материала трех «родителей» для создания эмбриона. Ученые из Национальной академии наук, инженерии и медицины США опубликовали доклад, в котором говорится, что тестирование митохондриальной заместительной терапии является этическим, но эту процедуру следует использовать только для создания мужских эмбрионов.
Связанный контент
- Британские ученые получили разрешение на генетическую модификацию эмбрионов человека для исследований
Митохондриальные заболевания редки, поражают лишь несколько тысяч человек в год в США. Они могут вызывать различные серьезные проблемы со здоровьем, такие как судороги, болезни сердца, задержки развития и деменция. Поскольку митохондриальные заболевания наследуются только от матери, многие женщины, у которых она есть, часто предпочитают усыновлять детей вместо того, чтобы рисковать, передавая заболевание. Тем не менее, ученые считают, что митохондриальная заместительная терапия может позволить женщинам иметь здоровых детей, генетически связанных с ними, благодаря тому, что эмбрион имеет здоровые митохондрии, пожертвованные третьим «родителем», сообщает Ариэль Дюхайм-Росс для The Verge .
Каждая клетка человека содержит митохондрии, органеллы, которые помогают питать клетки, расщепляя молекулы в энергию, что-то вроде желудка, расщепляющего пищу. Митохондрии также являются единственной частью клетки, которая содержит ДНК помимо ядра, поэтому мутированные митохондрии могут представлять проблему для некоторых людей.
Митохондриальная заместительная терапия работает, беря здоровое ядро из яйца женщины с этим заболеванием и имплантируя его в яйцо, подаренное другой женщиной со здоровой митохондрией. Затем яйцеклетка оплодотворяется сперматозоидом отца, в результате чего появляется эмбрион с тремя генетическими родителями, сообщает Annalee Newitz для Ars Technica .
Хотя критики процедуры утверждают, что вносить изменения в гены эмбриона может быть опасно, митохондриальная заместительная терапия фактически не редактирует геном эмбриона. Эта процедура ближе к получению донорского органа, чем к редактированию генов, что требует использования таких инструментов, как CRISPR-Cas9, для замены определенных генов в ДНК субъекта, пишет Ньюиц. На самом деле, поскольку митохондрии содержат лишь небольшое количество ДНК, некоторые исследователи не решаются сказать, что у эмбрионов, которые подвергаются митохондриальной замене, есть три родителя.
Как писала биоэтик Дьюкского университета Нита Фарахани для « Вашингтон пост» в 2015 году:
При использовании митохондрий из донорского яйца полученное яйцо (в котором находится ядро от будущей матери) имеет 99, 9% кодирующей ДНК от будущей матери. Донор обеспечивает энергию, необходимую для нормального функционирования яйца. Когда яйцеклетка оплодотворяется сперматозоидом, полученный эмбрион несет менее 0, 1 процента своей ДНК от митохондриального донора.
В то же время критики утверждают, что изменения настолько незначительны, а митохондриальные заболевания поражают настолько мало людей, что не стоит рисковать открытием дверей для дальнейшего генетического редактирования человека в будущем, или они могут случайно внести новые генетические ошибки в генофонд. Вот почему в новом отчете рекомендуется только тестировать процедуру на мужских эмбрионах, сообщает Rob Stein для NPR . Однако в прошлом году Соединенное Королевство дало врачам разрешение на тестирование этого лечения в клинических испытаниях без каких-либо ограничений по полу эмбриона.
Этот отчет является шагом вперед для американских ученых, заинтересованных в проведении клинических испытаний заместительной митохондриальной терапии, но FDA пока не работает. В то время как агентство высоко оценило работу комиссии над отчетом и пересматривает их выводы, оно заявило, что последний федеральный бюджет "не позволяет FDA использовать средства для анализа приложений, в которых человеческий эмбрион намеренно создан или изменен для включения" изменений, которые могут быть унаследованным будущими поколениями, сообщает Стейн.
Хотя исследователи могут проявлять осторожный оптимизм в отношении будущего замены митохондрий, могут пройти годы, прежде чем правительство США утвердит какие-либо клинические испытания, а тем более лечение.
