Хантеру Коффману едва исполнилось два года, когда он был госпитализирован в детскую больницу Сиэтла для сканирования мозга. Его рвало, и ему было трудно балансировать, сидеть и ходить.
«Той ночью они нашли массу в задней части мозга Охотника», - говорит его мать Лора Коффман. Его срочно отправили на экстренную операцию на головном мозге. «Все произошло очень, очень быстро».
Экстренная операция высвободила жидкость и, таким образом, ослабила симптомы Хантера, но ему потребовалась другая, более инвазивная операция по удалению опухоли. Это было 28 декабря 2015 года, а вторая операция была назначена на 30 декабря.
Несколько лет назад - действительно, даже сейчас - современный уровень техники для такого рода операций означал, в основном, летать вслепую. Хирург назначит МРТ, изучит результаты и затем использует эту фотографию в качестве карты мозга пациента во время операции. Но мозг не похож на межгосударственную систему. Он трехмерный, мягкий и податливый, и когда вы начинаете тыкать его скальпелями, его форма меняется. Он серый, как и опухоли, которые (в конце концов) тоже состоят из мозговой ткани.
Хуже того, последствия ошибки являются серьезными. Выньте слишком мало ткани, и у пациента все еще есть рак. Вынимайте слишком много, и вы удаляете части мозга, которые контролируют зрение, моторный контроль, когнитивные способности и почти все остальное.
Команда ученых из Исследовательского центра рака Фреда Хатчинсона, Вашингтонского университета и стартапа Blaze Bioscience используют уникальный подход к решению этой проблемы: флуоресцентные молекулы, прикрепленные к встречающимся в природе токсинам, включая яд скорпиона, прикрепляются к раку и свету их вверх. Так называемая Tumor Paint в настоящее время проходит клинические испытания. Вдохновленный ее успехом, Джим Олсон, доктор, который изобрел ее, вообразил множество других применений аналогичной технологии, от нацеливания на другие виды рака до лечения болезни Альцгеймера и артрита, и быстро работает над тем, чтобы эти применения стали реальностью.
Все это зависит от этих средних молекул, найденных в природе, которые могут занимать уникальную нишу в химии организма. Зная, что яд и другие нейротоксины действуют путем связывания со структурами в мозге, команда экспериментировала с экстрактом смертельного скорпиона, называемого ловцом смерти.
Рак головного мозга у взрослых: дооперационная МРТ и интраоперационная визуализация опухолевой краски BLZ-100 (Blaze Bioscience) «Я не сразу понял это, - говорит Лаура Коффман, мать Хантера. «Единственные слова, которые я слышал, были« Яд скорпиона », и мне было очень трудно их понять». Еще более весомым было ее беспокойство по поводу того, что это недоказанная технология, часть клинического испытания первой фазы. Она знала, что ошибка может сделать Охотника слепым или ограничить его инвалидной коляской.
Но она пришла. Всего за один день она и ее муж должны были решить курс лечения Хантера. В то время как Tumor Paint классифицируется как лекарство, потому что его вводят пациенту, Эми Ли, хирург по делу Хантера, охарактеризовала его как скорее инструмент, что-то дополнительное, что она использовала бы для помощи операции, а не для переосмысления процесса. Коффманс согласился, и Хантеру дали дозу через IV до операции.
Когда Tumor Paint вошел в кровоток Охотника, он проник в его мозг и в опухоль. Тогда это застряло. Уникальная особенность Tumor Paint, и особенно молекулы, полученной из яда у основания, - это ее размер и форма. Это пептид, свернутый в уникальную форму, и он ищет рак и хватается за него. Внедрив флуоресцентную частицу в молекулу (называемую хлортоксином), Олсон и его команда смогли зажечь опухоли в инфракрасном лазерном свете. (Инфракрасный свет невидим для глаз, поэтому хирургам все еще приходится работать через экран, но это обычное дело, говорит Олсон.)
Собачья саркома мягких тканей. Изображение слева показывает флуоресценцию Tumor Paint BLZ-100, а изображение справа представляет собой гистологическое (H & E) пятно, которое показывает морфологию ткани. (Blaze Bioscience) Все это произошло благодаря стремлению Олсона осветить опухоли, но более важным новшеством может быть сам пептид. В сочетании с красителем Олсон называет его «optide» - оптимизированный пептид. Краситель не единственная вещь, которую он был в состоянии прикрепить к своим optides. Они могут быть средством доставки лекарств, доставлять химиопрепараты непосредственно в опухоли, а разные, но похожие молекулы могут доставлять других наездников в другие части тела.
Когда Tumor Paint была готова к продвижению к рынку, Олсон основал Blaze Bioscience, чтобы провести это путешествие. Затем его лаборатория сошла с ума, разрабатывая или выбирая десятки тысяч других молекул, которые, по их мнению, могли бы работать как оптиды, и используя специально созданного робота, чтобы отсортировать их все. Любой токсин был потенциальным кандидатом, даже соединение в подсолнухах, которое защищает от насекомых. Они помещают некоторые из этих молекул в животных, видят, куда они идут, и исследуют терапевтические идеи, основанные на этом.
«На самом деле вопрос в том, как мы можем использовать чертежи от природы, чтобы помочь как можно большему количеству людей в течение следующих 50 лет или около того?» - говорит Олсон. «Это забавная, чисто научная сторона вещей. Интересно, что природа и эволюция создали здесь, а затем, как только вы это узнаете, как мы можем опираться на это, чтобы сделать его терапевтическим для пациентов-людей? »
Но это более долгосрочные вещи, на стадии открытия лекарств. Тем временем Blaze Bioscience разрабатывает Tumor Paint и ведет переговоры с FDA о разработке будущих испытаний. Операция Хантера была частью испытания на безопасность, в котором до сих пор побывали 15 детей; затем идет тестирование эффективности.
Хантер - всего лишь один пациент, но его выздоровление пока обнадеживает. Ли вырезал опухоль, за исключением тонкой оболочки, которая закрывала ствол его мозга. Затем он прошел месяцы химиотерапии и лучевой терапии, и сейчас он занимается физиотерапией и трудотерапией, учится, растет и ведет себя как нормальный трехлетний ребенок.
«Очень приятно наблюдать, как он растет, и стараться быть тем человеком, которого, возможно, изменили бы лечение и операция», - говорит Коффман.
