Разрешить ли людям изменять свой генетический код? Этот вопрос полон противоречий, особенно после разработки CRISPR-Cas9, технологии, которая может редактировать геномы. Теперь Национальные институты здоровья одобрили первое клиническое испытание CRISPR в Соединенных Штатах, пишет Сара Рирдон для Nature News.
Связанный контент
- Оплодотворение in vitro было столь же спорным, как генное редактирование сегодня
- Генное редактирование эмбрионов дает представление о базовой биологии человека
По словам Рирдона, к концу года ученые из Университета Пенсильвании проведут испытание, которое проверяет, безопасна ли технология для использования человеком. Впервые CRISPR будет использоваться в отношении генов человека в Соединенных Штатах и после его одобрения в таких странах, как Великобритания. Консультативный комитет по рекомбинантной ДНК NIH, который осуществляет этический и исследовательский надзор агентства, рассмотрел и одобрил предложение.
CRISPR, также известный под более длинным названием Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, позволяет ученым включать и выключать гены и даже менять части ДНК. Это исследование будет финансироваться Институтом иммунотерапии рака им. Паркера, который в начале этого года был основан с инвестициями в 250 миллионов долларов бывшим президентом Facebook Шоном Паркером.
Исследование будет нацелено на человеческие Т-клетки, тип белых кровяных клеток, которые являются важным компонентом иммунной системы, которая борется с инфекциями и болезнями. Т-клетки не просто управляют иммунными реакциями; они также могут выслеживать и убивать раковые клетки. В этом случае, говорит Рирдон, исследователи будут как вставлять, так и редактировать гены в Т-клетках, а затем возвращать их обратно в кровь пациентов с целью превращения клеток в еще лучшие машины для борьбы с раком.
Исследователи планируют сделать это, отредактировав гены, чтобы помочь Т-клеткам обнаружить и нацелить раковые клетки, а также удалить ген, который позволяет раковым клеткам обнаруживать и атаковать их в ответ. Они также планируют удалить белок, который может помешать борьбе с раком, сообщает Рирдон. Надеемся, что эти изменения в T-клетках подтвердят безопасность CRISPR и улучшат существующие методы лечения рака.
Утверждение приходит несколько раньше, чем ожидалось: как пишет для MIT Technology Review Антонио Регаладо, компания под названием Editas, которая планирует лечить слепоту с помощью CRISPR, долгое время считалась первой, получившей одобрение. Но это не обошлось без противоречий.
Члены Наблюдательного совета были обеспокоены тем, что и Университет Пенсильвании, и ведущий исследователь испытания владеют патентами и компаниями, которые могут извлечь выгоду из недавно одобренного теста, пишет Джоселин Кайзер для журнала Science Magazine . Члены совета также выразили обеспокоенность по поводу наследия UPenn, когда дело доходит до генной терапии. Молодой человек по имени Джесси Гелсингер умер в 1999 году, участвуя в исследовании, проводимом исследователями UPenn. Его смерть произошла всего через четыре дня после того, как он получил инъекцию корректирующих генов, предназначенных для лечения смертельной формы его метаболического расстройства, обнаруженного у детей.
Утверждение RDAC CRISPR - это только первое препятствие, с которым сталкиваются те, кто хочет использовать эту технологию для редактирования человеческих генов в США, пишет Kaiser. Теперь исследователи должны дождаться одобрения совета по этике и FDA. Но, к лучшему или к худшему, похоже, что CRISPR скоро станет для США скорее фактом, чем фантазией. Вопрос уже не должен или даже если, а когда.