Некоторые из наиболее серьезных медицинских проблем вызваны генами, которые не могут производить необходимый белок или дают дефектную версию. За четверть века ученые поняли, что такие условия можно вылечить, заменив неисправные гены на работающие должным образом. Они узнали, как найти нужные гены в здоровых клетках и вырезать их из более длинных участков ДНК. Они научились внедрять «хорошие» гены в вирусы, которые будут служить векторами; «Вся цель вируса - вставить свою ДНК в клетку».
Однако до настоящего времени, по крайней мере, исследователи не могли использовать генную терапию для окончательного излечения заболевания. Все оказывается гораздо сложнее, чем кажется на первый взгляд. И все усилия потерпели серьезную неудачу, когда во время испытания генной терапии умер пациент-подросток, очевидно, от вируса, а не от введенного гена. Фактически, Теодор Фридман, пионер, который соавтором оригинальной статьи в 1972 году, не будет использовать фразу «генная терапия», предпочитая вместо нее «перенос гена» для описания состояния текущих исследований.
Недавно группы исследователей во Франции и США сообщили о небольших успехах. В первом группа исправила иммунодефицит у двух детей. В другом случае ученые вводили вирусы, несущие необходимый ген, трем людям с гемофилией. Год спустя, двое из них производили фактор свертывания крови, которого не хватает гемофиликам.
В принципе, генная терапия может сделать больше, чем просто вылечить заболевания с участием дефектных генов. Рассмотрим пациентов с ишемической болезнью сердца, состоянием, при котором сосуды частично блокируются, так что ткани ниже по течению от закупорки не получают достаточного количества крови и, следовательно, достаточного количества кислорода. В таких случаях организм естественным образом генерирует больше кровеносных сосудов, чтобы обеспечить так называемое коллатеральное кровообращение. Но часто тело не может идти в ногу, и из-за недостатка кислорода клетки вызывают боль, известную как стенокардия. Добавляя в организм гены, которые продуцируют ангиогенный фактор роста, можно ускорить и увеличить коллатеральное кровообращение.
Однако от такого улучшения легко перейти к внедрению генов, которые улучшат совершенно здоровое тело. Внезапно мы близки к евгенике, дискредитированной науке (нацисты были большими сторонниками) улучшения породы - нашей собственной.
Генная терапия обладает огромным потенциалом, и с каждым днем ученые приближаются к тому, чтобы добиться успеха у пациентов. Это будет великий день для многих людей.
